肝髒的慢性損傷最終會導致無法愈合的創傷。這種現象稱為纖維化，越來越多的疤痕組織就會慢慢地取代正常的肝細胞，直到肝髒無法正常工作。
索爾克研究所的科學家已經確證了一種藥物，它能阻止肝髒中疤痕組織的積聚。這種小分子叫作JQ1，它能阻止也能逆轉動物體內的纖維化組織，能幫助數以萬計的受肝纖維化和硬化困擾的患者，肝硬化通常是由於酗酒和肝炎引起的。研究結果於12.7日發表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上。
“如果肝髒有過多的損傷的話，疤痕組織就會產生更多的疤痕組織，”Ronald Evans表示，他是索爾克基因表達實驗室的主任，也是Howard Hughes醫學研究所的研究員。“我們可以逆轉動物體內的肝纖維化，現在，我們在探索適用於人類的治療方法。”
如果肝髒受損，專門存儲維生素A的肝星狀細胞就會被激活。這些被激活的星狀細胞就會釋放維生素A，然後聚集到創傷處，形成厚的纖維瘢痕組織以隔開、修復肝損傷。但是，隨著肝窦內壓的升高，正常的肝細胞就會被疤痕組織代替，最終使器官衰竭。
“傳統的治療炎症的方法都不起效，因為這些細胞有多種路徑可以繞過藥物，”Michael Downes表示，他是索爾克的資深科學家以及該論文的作者。“相比之下，我們的方法可以在基因組水平上阻止纖維化進程。”
對於關鍵基因路徑的探索讓我們發現了一種調控蛋白BRD4，這是肝纖維化的主調節器。
掌握了這些信息後，索爾克實驗小組成功發現JQ1可以抑制BRD4，阻斷肝星狀細胞向纖維產生細胞的轉變。這是個好消息，因為JQ1是目前能用於臨床治療多種癌症的一類基礎新藥。
“JQ1不僅保護免受創傷反應，也可以逆轉纖維化反應，”Ruth Yu表示，他是索爾克研究中心的的研究員，也是該論文的作者。
“我們的結果表明，BRD4是慢性纖維化的驅動因子，也是治療肝病的藥物作用靶點，”Evans表示，他是分子發育生物學主席。“我們認為，該發現也可以治療其它器官的纖維化，像肺、胰腺和腎髒。”
