舒尼替尼在肝細胞癌患者中的療效是否優於或相當於索拉替尼目前還沒有結論。為此，來自國立台灣大學醫學院附屬醫院的鄭安理教授等人做了一項開放的 3 期臨床試驗。這項研究發表於 2013 年 11 月 10 日在線出版的《臨床腫瘤學雜志》(Journal of Clinical Oncology) 上。
研究人員共納入 1074 例肝細胞癌患者，隨機給予舒尼替尼 37.5mg/ 天或索拉替尼 400mg 一日兩次。主要研究終點是患者的總生存期（OS）。
出於安全性和實驗無明顯價值方面的考慮，該實驗被提前終止，共有 1074 例患者納入該研究（舒尼替尼組，n=530；索拉非尼組，n=544）。舒尼替尼組和索拉非尼組患者的平均總生存期分別是 7.9 個月、10.2 個月；平均無疾病生存期分別是 3.6 個月、3.0 個月；疾病進展時間分別是 4.1 個月、3.8 個月。實驗組和對照組中亞洲人群和乙肝患者的平均總生存期相似（7.7 個月和 8.0 個月），但丙肝患者的總生存期縮短（9.2 個月和 17.6 個月）。
舒尼替尼組患者常見的嚴重不良事件有血小板減少 (29.7%)、中性粒細胞減少 (25.7%)；索拉替尼組常見的嚴重不良事常有手足綜合征 (21.2%)。由於嚴重不良事件導致停藥的比例兩者相似，但舒尼替尼組中出現嚴重不良事件的患者人數較索拉替尼組高。
與索拉替尼相比，舒尼替尼未能改善患者的總生存期。亞洲人群和乙肝患者的總生存期相似，用索拉替尼的丙肝患者總生存期更長。用舒尼替尼治療的患者出現嚴重不良事件和嚴重毒性反應的幾率更大。
研究背景：
在亞洲，肝細胞癌主要由感染 HBV 和 HCV 引起，俗稱：肝炎、肝硬化、肝癌三部曲；而在西方國家，肝細胞癌主要由飲酒和酒精性脂肪肝引起。促血管生成信號通路可能是治療肝細胞癌的潛在靶點。肝細胞癌的特點是血管募集和浸潤，如果手術後發現微血管高度聚集很可能預示著早期復發。血管內皮生長因子信號轉導通路在新生血管和淋巴管的生長中起到重要的作用，是肝細胞癌發病的重要機制。
索拉非尼是不能切除的肝細胞癌的標准治療方案。由於目前對肝細胞癌還沒有切實有效的治療方法，新的靶向藥物也許會給患者帶來希望。
舒尼替尼是一種口服的多靶點酪氨酸激酶抑制劑，針對血管內皮生長因子受體和其他酪氨酸激酶受體。有三個 2 期的臨床研究表明，舒尼替尼對晚期肝細胞癌有效；舒尼替尼在這 3 個臨床試驗中分別用了不同的劑量。為了評價舒尼替尼在晚期肝細胞癌中的療效，來自台灣的研究人員做了 3 期的臨床研究。
