10日下午，美國FDA毫無懸念地批准了吉利德科學的全口服、一天一次的抗丙肝二聯復方Harvoni(復方sofosbuvir和ledipasvir)上市，用於治療基因1型的丙型肝炎感染。一個12周或8周療程的Harvoni在美國預定收費分別為94500和63000美元。因為FDA這一決定在投資人預期之內，吉利德股票今天只有小幅上漲至每股106.88美元，增幅1%。
丙型病毒性肝炎簡稱丙型肝炎或丙肝，是一種由丙型肝炎病毒(HCV)感染引起的病毒性肝炎。據世界衛生組織統計，全球HCV的感染率約為3%，共約1.8億人。在美國丙肝患者大約有320萬人。HCV感染主要包括免疫介導和HCV直接損傷兩種，感染以後導致肝髒發炎以致肝功能下降甚至衰竭，病理表現以肝細胞壞死和淋巴細胞浸潤為主。大多數的丙肝患者感染以後很久才發現肝損傷症狀。感染20至30年有10%～20%的患者發展為肝硬化，1%-5%患者會因發生肝細胞癌(HCC)死亡。而且肝硬化一旦出現失代償情況，比如出現黃疸，腹腔積液，靜脈曲張破裂出血，肝性腦病等，其生存率會急劇下降。
Harvoni是吉利德抗丙肝重磅產品Sovaldi(通用名：sofosbuvir)和固定劑量的蛋白酶NS5A抑制劑ledipasvir的復方組合。Harvoni是第一個批准用於治療基因1型丙肝感染，且不需要聯合干擾素或利巴韋林的全口服抗丙肝方案。Harvoni既可以單藥使用，也可以和其它口服制劑比如利巴韋林聯合使用。
支持FDA批准Harvoni的關鍵數據主要來自3個共有1518例患者參與的3期臨床實驗。這些患者有之前未接受過治療的(treatment-na?ve)，也包括之前接受過治療但療效不佳並且含有肝硬化的患者。受試者隨機分為Harvoni單藥治療組或和利巴韋林聯合用藥組。一級觀察終點是治療12周後持續病毒學應答率(SVR12)。結果發現，第一個3期實驗有94%的之前未接受過治療的患者在治療8周後獲得持續病毒學應答，而且療程延長到12周後持續病毒學應答率增加至96%。第二個含有部分肝硬化患者的3期臨床實驗在治療12周後取得99%的持續病毒學應答率。第三個臨床實驗評價之前接受過治療但沒有應答，並且包括一些肝硬化的患者。經過12和24周的Harvoni治療分別有94%和99%的患者獲得持續病毒學應答。這些實驗中最常見的副作用是疲勞和頭痛。
Harvoni獲得FDA“優先評審”資格，也是第7個獲得“突破性藥物”資質的藥物。雖然Sovaldi是抗丙肝藥物的頭號明星，上市後前兩個個季度的銷售額分別高達23和35億美元，但Harvoni憑借以上的誘人數據，相信一旦開始銷售很快會取代Sovaldi的霸主地位，成為抗丙肝新的標准療法。甚至部分醫生建議一些早期患者等待Harvoni進入藥房。
當然吉利德也不會永遠高枕無憂。艾伯維的全口服抗丙肝三聯復方預計在今年12月份能獲得美國FDA的批准，而且在披露的幾個臨床實驗中平均持續病毒學應答率更高。默克的MK-5172/MK-8742二聯復方的二期臨床結果也引人注目，甚至部分分析師認為能直追吉利德。無論如何，短期內Harvoni將必定紅極一時，年銷售峰值有望超過100億美元。
