臨床試驗數據表明，與對照組相比，多囊肝患者短期應用生長抑素類藥物可有效縮小肝髒體積4.5%-5.9%。然而生長抑素類藥物的治療效果個體差異很大。荷蘭內梅亨大學醫學中心消化內科TOMJ.G.GEVERS等人利用隨機、安慰劑對照臨床試驗中的個體數據進行了一項個體患者數據的匯集分析，以了解使用生長抑素類藥物治療的多囊肝個體患者的相關資料以判斷究竟哪個亞群對生長抑素類藥物治療反應最佳。
作者分析了來自3項隨機、安慰劑對照實驗中107名患者的數據信息（其中67名使用生長抑素類藥物，52名服用安慰劑）。采用多元線性回歸的方法分析患者的年齡、性別、基礎肝髒大小以及診斷（包括常染色體顯性多囊肝或腎病）這些因素，究竟哪些因素可以影響生長抑素類藥物的治療效果。初級結局指標為經治療6-12個月後肝髒體積的變化情況。
結果發現生長抑素類藥物的治療效果在不同診斷、不同基礎肝髒大小的病人中並無顯著差異。生長抑素類藥物治療組和安慰劑組肝髒體積的整體差異為5.3%（P<.001）。在安慰劑組患者中，青年女性多囊肝患者（年齡小於等於48歲者）肝髒體積增加最為明顯（4.8%，95%可信區間2.2-7.4%），而平均肝髒體積在老年女性以及男性患者中無明顯增加。同樣，與老年女性相比較（與安慰劑組相比較肝髒體積縮小4.1%，P=.022），年齡小於等於48歲的青年女性患者對治療的應答最佳（與安慰劑組相比較肝髒體積縮小8.0%，P<.001）。
基於上述多囊肝個體患者數據的匯集分析結果，作者指出，在一般多囊肝患者及常染色體顯性遺傳多囊腎病、多囊肝病患者中使用生長抑素類藥物治療具有相同的效果。該類藥物的治療效果與肝髒的基礎大小無關。在青年女性患者中，經生長抑素類藥物治療6-12個月後，效果最佳。在這一人群中，可以完全防止疾病的進一步發展。
研究背景：
多囊肝通常指非寄生蟲性肝囊腫。其真正的發病率尚不清楚，目前臨床上的病例有增多的趨勢，其原因與B超、CT等影象學診斷方法普及有關。多囊肝大多數為先天性，系肝內膽小管發育障礙所致。在胚胎發育時期，多余的膽管自行退化而不與遠端膽管連接；若肝內多余膽管未發生退化和吸收，並逐漸呈分節狀和囊狀擴張，則可形成多囊肝。多囊肝常伴有多囊腎、胰腺囊腫、肺或脾囊腫及其他畸形，如腦動脈瘤、憩室、雙輸尿管、馬蹄腎或室間隔缺損等，亦可作為其先天發育異常的佐證。多囊肝可發生於同一家庭的不同成員，屬非顯性遺傳。
多囊肝的囊腫多數呈多發性，少數為單發性，也有因多房性融合成單發性。多囊肝絕大多數累及全肝，囊內含清亮的無膽汁的液體，肝髒增大變形，肝表面可見大小不一的灰白色囊腫，肝切面呈蜂窩狀。囊腫亦可密集於肝的一葉，以右葉受累較多。囊腫大小可自針尖大小至8~10cm，但極少超過10cm。囊液可多至2000ml。囊壁薄內可有清液、漿液、膠狀液，有出血或感染時可為血性或膿性，其中不含膽汁，比重常為1.010。囊腫一般隨年齡增加而緩慢增大，在重症病例中需要進行肝移植達到治療目的。
常染色體顯性遺傳性多囊肝病通常表現為孤立的囊腫，也可以作為常染色體顯性遺傳性多囊腎病的腎外表現。目前針對多囊肝的治療主要是采用手術切除的方法以減小肝髒體積達到減輕肝腫大機械力造成的症狀。雖然在可以進行手術治療的患者中手術效果良好，但因多囊肝的發病率較高，且手術治療並不能改變疾病的發展，所以尋找新的更為有效的治療方法是很有必要的。
生長抑素類藥物，如蘭瑞肽、奧曲肽、帕瑞肽等可以通過減少肝囊腫中環磷酸腺苷的產生而達到減小肝髒體積的目的。一項隨機、安慰劑對照臨床實驗表明，使用奧曲肽6個月可以有效的、安全的縮小常染色體顯性遺傳性腎病腎髒體積的大小。3項隨機、安慰劑臨床實驗研究證實長時間應用蘭瑞肽或奧曲肽治療可以有效逆轉多囊肝患者肝髒體積的增長。多項研究均表明使用生長抑素類藥物治療具有相似的臨床應答，與安慰劑組相比較，肝髒體積縮小在4.5%至5.9%之間。
然而，在上述隨機安慰劑對照臨床試驗中，在不同人群中生長抑素類藥物治療效果個體差異很大，肝髒體積縮小范圍從300ml至1500ml不等。而且也有2項試驗表明治療前基礎肝髒體積大的多囊肝患者治療後肝髒體積縮小較治療前肝髒體積小的患者更為明顯。多囊肝患者肝髒體積增大的主要危險因素是年齡以及性別為女性，也就是說這兩個因素可能也會影響生長抑素類藥物的治療效果。
雖然有一項試驗結果指出，生長抑素類藥物治療多囊肝疾病及常染色體顯性遺傳性多囊腎病的治療效果時一樣的，但該項研究缺乏有力的證據支持結論。上述研究結果提示生長抑素類藥物很可能對其中某個特殊人群效果最為明顯。因多囊肝患者數目較少，在單獨的隨機、安慰劑對照臨床試驗中又將某些特殊人群排除在研究對象之外，所以對這些研究結果進行荟萃分析評估綜合後的治療效果是可以的，但是若從中進行人群異質性的分析則無法很好的進行。
為了克服這些局限性並增加研究數據的可靠性，我們利用這些隨機、安慰劑對照臨床試驗中的個體數據進行了一項個體患者數據的匯集分析，將研究對象人群按照診斷、性別、年齡、肝髒體積劃分為不同的族群進行分析，以了解是否不同的多囊肝患者亞群對生長抑素類藥物反應性不同。
