按照防治癌瘤的作用和途徑，抗癌中藥及其復方分為四大類。
(1)對癌細胞有直接抑殺作用的。如從青黛中提取的有效成分靛玉紅治療慢性粒細胞性白血病、從斑蝥中提取的斑蟊素治療原發性肝癌等。
(2)有一定的抗癌作用，能減輕痛苦、延長生存時間的。如清熱解毒類的白花蛇舌草、半枝蓮、七葉一枝花、石上柏；活血化瘀類的腫節風、大黃、田七、澤蘭、徐長卿；治療頭頸及口咽部腫瘤的六神丸、梅花點舌丹；治療胸、腹部腫瘤和惡性淋巴瘤的犀黃丸、小金丹等。
(3)通過增強機體防御能力而起到一定的抗癌作用的。這類藥物多數屬於扶正補腎方藥，包括人參、女貞子、冬蟲夏草、絞股藍以及真菌類的豬苓、靈芝、香菇、猴頭菇、銀耳等，其中一些還含有抗癌活性成分。
(4)有一定的防癌作用及治療癌前病變的。如用六味地黃丸、冬凌草治療食管上皮重度增生，用小建中湯治療萎縮性胃炎和腸上皮化生。另據實驗研究，女貞子、菟絲子、構杞子等補腎類中藥具有消除有害自由基的作用並可減少癌變的誘發因素。
在肯定抗癌中藥和中西藥結合防治癌瘤所取得的成就後，也應認識到其存在的一些不足。一是中醫藥抗癌難度大，周期長，國家在人、財、物方面投入力量較少。二是抗癌中藥研究總體是自覺或不自覺地采取分析有效成分，患者也存在著個體差異，有些中草藥對治療某些癌瘤療效確切，但不是所有癌症都可以用中醫藥完全治愈的。
為了幫助患者判定中醫藥的治癌療效，有學者參閱了有關文獻資料，歸結以下判斷標准：
(1)治愈：症狀、客觀檢查陽性體征完全消失，恢復一定的勞動能力，連續三年以上無復發者。
(2)臨床治愈：症狀及客觀檢查陽性征象消失，恢復一定勞動能力。具體分為3級：1級為連續觀察1年以上無復發者；2級為連續觀察半年至1年無復發者；3級為連續觀察2～3個月無復發者。
(3)顯效：症狀基本消失，癌灶縮小一半以上，其他客觀檢查有明顯好轉。具體分為2級：1級為觀察半年以上不再發展者；2級為觀察2～6個月不再發展者。
(4)有效：症狀有所改善，病灶基本穩定，觀察有1個月以上者。
(5)無效：症狀、客觀檢查無改善，或僅有短期改善，而又迅速惡化者。
總之，中醫藥抗癌研究任重而道遠，不承認或誇大中醫藥的抗癌作用都是不切合實際的。
