在過去35年基因治療發展進程中，James Wilson是其中一位開拓者，近期他把病毒載體和最新CRISPR/ Cas9技術結合，來應對罕見的遺傳性肝病。他主要是針對嚙齒類動物進行實驗研究，該工作雖然給我們提供了新技術的希望，但也存在意想不到的障礙。
賓夕法尼亞州大學基因治療研究所的教授James Wilson是腺相關病毒（AAV）載體制造之父，該載體主要應用於基因治療。盡管早期一名病人死亡使基因治療研究停滯達數十年，然而經過這麼多年的發展，James Wilson教授的AAV載體已經被ReGenX授權，ReGenX公司對外授權不少的生物技術公司，正在開發新的基因治療項目。
James Wilson教授用AAV載體將CRISPR/Cas9基因編輯工具導入一種罕見代謝尿素循環障礙的小鼠模型中，該模型病症是由鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺失導致的。當該酶系中一種酶丟失或者缺陷，氨就會積累在血液中，循環至大腦，最終嚴重損傷大腦。據報道每40000名出生嬰兒中就有一名患有OTC的缺失。
Wilson團隊用一個AAV載體將作為剪切工具的核酸酶Cas9特異性導入肝細胞中。另一個載體將gRNA帶到特異性DNA靶位點，從而達到定點突變。這種復制粘貼模式以迅雷不及掩耳之勢傳遍了各大實驗室。
研究文章發表於《Nature Biotechnology》，Wilson說他的團隊能成功逆轉10%的的新生小鼠肝細胞，相比於未治療組能顯著提高存活率。團隊稱，盡管在成年小鼠中實驗結果沒有達到預期效果，但他們強調過程還需要一定的修正，並且目前已經在全程跟蹤新方法。
Wilson教授稱："糾正了出生後致病突變的動物模型讓我們離實現個性化藥物的方向更近了一步。基因治療的35年的職業生涯告訴我們，從小鼠研究向人類治療轉變是一項多麼艱巨的任務。從此次研究中，我們通過調節基因編輯系統來解決在成年動物中不可預見的並發症問題。"
