本研究的目的在於在兒童高危肝母細胞瘤患者中，建立一種新的治療方案，該方案由劑量強化型以順鉑為基礎的化療和根治性手術治療所組成，為了評估這種治療方案的有效性和安全性，來自荷蘭阿姆斯特大學 Emma 兒童醫院的 József Zsiros 等設計了相關研究並將其研究結果發表在 Lancet Oncol 7 月最新的在線期刊上。
SIPEL-4 研究是一個前瞻性單隊列可行性研究。研究所納入的受試者為年齡在 18 歲或以下、新確診為肝母細胞瘤、同時伴有以下情況：轉移性病變、腫瘤位於肝髒的所有節段、具有肝髒以外的腹部病變、主要血管受累、甲胎蛋白低或腫瘤破裂。
在研究中所應用的治療方案為在術前進行化療（A1-A3：第一天順鉑 80mg/m2 每天靜脈用藥，在第 8、15、29、36、43、57 和 64 天順鉑 70mg/m2 每天靜脈用藥；在第 8、9、36、37、57 和 58 天阿霉素 30mg/m2 靜脈用藥），在化療後對這些患者采用手術治療盡可能切除所有殘存的腫瘤病變（如果需要的話也可以進行肝移植和轉移瘤切除術）。
如果患者的腫瘤仍然不經手術切除，那麼則繼續接受術前化療，方案為在第 1-3 天和第 22-24 天阿霉素 25mg/m2 每天靜脈用藥、在第 1 天和第 22 天卡鉑按照曲線下面積 10.6mg/mL 每分鐘每天在 1 小時內應用。對於在手術治療前沒有接受過化療的患者則在手術治療後接受化療，方案為在第 1、2、22、23、43 和 44 天阿霉素 20mg/m2 每天靜脈用藥，在第 1、22 和 43 天卡鉑按照曲線下面積 6.6mg/mL 每分鐘每天在 1 小時內應用。
本研究的主要終點事件為治療結束時達到完全緩解的患者所占的比例。研究者采用意向治療分析法對研究結果進行分析。本研究在 ClinicalTrials.gov 注冊，注冊號為 NCT00077389。
研究者報道了本研究的最終結果。他們共納入了 62 名符合入組標准的受試者，其中 39 人具有肺轉移。在 61 名可接受評估的患者中有 60 人對術前化療出現部分應答（有 1 名兒童接受了肝切除術）。46 名患者經手術治療完全切除了所有的腫瘤病變。在治療之後，62 名患者中的 49 人達到了完全緩解。
在經過了 52 個月的中位隨訪時間之後，3 年無事件生存率為 76%，3 年總體生存率為 83%。有 60 名患者出現了 3-4 級的血液學毒性反應，如貧血、中性粒細胞減少或血小板減少；有 44 名患者至少出現一次發熱性中性粒細胞減少。其他研究者所觀察到的主要的 3 級或 4 級的毒性反應包括感染、厭食和黏膜炎。有一名中性粒細胞減少的兒童死於真菌感染。研究者在研究中觀察到了 18 例嚴重不良反應事件，其中包括 2 名患者出現死亡，其中最常見的是出現在 5 名患者中的耳毒性反應。
本研究結果指出，在肝母細胞瘤高危兒童患者中，SIOPEL-4 研究方案是可行的，並且可以在治療結束時達到有效的完全緩解率。
