在對 Intercept 公司奧貝膽酸（OCA）用於非酒精性脂肪肝的臨床研究數據進行處理之後，研究者表示他們追蹤到肝病患者出現一些明顯的改善。
但研究者也對一些令人麻煩的安全性問題及不充分的療效終點表示擔憂，這些問題必須在後續的研究中予以認真考慮，這也緩和了一些分析師及該生物科技公司投資者在一項關鍵 3 期研究之前所表現出的高度興奮。這不是投資者想聽到的結果。
下面看一下數據：
有利的一面：在該藥物治療組中，有 45% 的患者在經過 72 周的治療後非酒精性脂肪肝（NASH）得到改善，相比之下，安慰劑組這一比例只有 21%。肝纖維化（可毀壞器官的肝髒瘢痕形成）在用藥組有 35% 的改善，在安慰劑組有 19% 的改善。
不利的一面：在實際解決這一疾病方面，奧貝膽酸治療組與安慰劑組之間沒有明顯差異。藥物治療組有明顯的跡象顯示，壞膽固醇 (LDL) 水平出現升高。藥物治療組大約四分之一的患者出現瘙癢，其中三例患者被認為嚴重或有生命危險。但多數不良事件是可以接受的。
結論：為了弄清該藥物用於 NASH 的真實療效，而不是達到某種生物標志物，有許多工作需要去做，另外這款藥物的安全性仍有疑問。
“使用奧貝膽酸治療與罕見的需要中止治療的騷癢有關，”研究者在《柳葉刀》上報道稱，“此外這款藥物引起血清膽固醇變化及胰島素抵抗，而胰島素抵抗可能誘發動脈粥樣硬化風險升高。這款法尼酯 X 核受體激動劑的進一步研究將需要解決這些變化對心血管結局的影響。因此，奧貝膽酸可改善非酒精性脂肪肝組織學特征，但其長期安全性需要進一步闡明。”
不過，Intercept 認為在這一階段的情況比較樂觀，特別是考慮到這是首次藥物開發能證明其藥物對非酒精性脂肪肝患者具有改善作用。在同分析師的一個電話中，該公司高管聲明他們對這一數據感到“非常高興”，指出膽固醇問題似乎比較容易管理。
“我們有一個明顯的肝纖維化收益，” CEO 兼共同創始人 Pruzanski 表示。用藥患者也未出現疾病惡化情況，並且肝硬化有一個令人鼓舞的趨勢。明年將要進行的 3 期試驗可以充分地評價心血管及其它安全性問題。
“鑒於 NASH 對新的治療藥物有嚴重未滿足的需求，這次具有裡程碑意義的試驗結果是令人興奮的，”一篇伴隨社論作者 Ratziu 稱。
“試驗結果顯示 OCA 對 NASH 的所有組織學特征、肝纖維化及肝炎損傷標志物有一個明顯的改善。重要的是，這些收益在一個難以治療的患者人群中看到，這部分人群包括了大部分的糖尿病患者及維生素 E 不響應的患者。如果 FLINT 試驗結果在 3 期試驗中得到確認，那麼 OCA 可能成為沒有有效藥理學選擇的 NASH 患者的一種重要的新治療藥物。”
為什麼 OCA 數據中的每一個利好因素會被如此密切跟蹤呢，原因之一是 NASH 或脂肪肝正成為一個嚴峻的健康問題。彭博社情報指出，NASH 正在成為肝髒移植的一個主要誘發因素。這一疾病影響了全球五分之一的人口及接近四分之三的糖尿病患者，這是一個龐大的、日益增長的人群。
