為了提高我國肝癌（HCC）的多學科綜合治療和研究水平，規范臨床行為，改善患者的預後，保障醫療質量和醫療安全，2010年國家衛生部醫政司組織了以秦叔逵教授為組長的35位全國多學科醫師的專家組，多次開會討論，積極學習和應用國內外的符合循證醫學原則的高級別證據，並且結合我國的國情，共同組織撰寫了規范稿，全文發表於2011年10月的《臨床腫瘤學雜志》，作為全國肝癌臨床實踐的指南。由於HCC起病隱匿、侵襲性高和生長迅速。在確診時，大多數患者（特別是亞洲患者）已達局部晚期和/或遠處轉移，往往不適合局部治療【手術切除、射頻或微波消融以及肝動脈栓塞化療（TACE）】，一般將此類患者歸於晚期HCC，包括BCLC分期為C和D期的患者。晚期HCC患者的預後很差，如果僅僅給予支持對症治療，在歐美國家其平均生存期在6~9個月，而在亞洲國家（不包括日本）僅3~4個月。在我國，HCC屬常見高發腫瘤，大多具有乙肝和肝硬化背景，起病隱襲、進展迅速，確診時往往已達晚期階段，非常有必要積極采用多種方法綜合治療，包括系統治療（全身治療）。
系統治療的概念
系統治療主要是指分子靶向治療、系統化療、生物治療、中醫藥治療、保肝利膽和抗病毒治療等。適應證主要包括已經發生肝外轉移的晚期患者；雖為局部病變，但不適合手術切除、射頻或消融和TACE治療，或者局部治療失敗進展者；彌漫型肝癌；合並門靜脈主干癌栓和/或下腔靜脈癌栓者。現有的證據已經表明，對於沒有禁忌證的晚期HCC患者，系統治療優於一般性支持治療（BSC），可減輕腫瘤負荷、改善腫瘤相關症狀、提高生活質量、延長生存和其他獲益（營養支持，減少並發症等）。
分子靶向治療
已知肝癌的發病機制十分復雜，其發生、發展和轉移與多種基因的突變、細胞信號傳導通路和新生血管增生異常等密切相關，其中存在著多個關鍵性環節，正是進行分子靶向治療的理論基礎和重要的潛在靶點。分子靶向藥物治療在控制HCC的腫瘤增殖、預防和延緩復發轉移以及提高患者的生活質量等方面具有獨特的優勢。近年來，應用分子靶向藥物治療HCC已成為新的研究熱點，受到高度的關注和重視。
索拉非尼是一種口服的多靶點、多激酶抑制劑，既可通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR）和血小板源性生長因子受體（PDGFR）阻斷腫瘤血管生成，又可通過阻斷Raf/MEK/ERK信號傳導通路抑制腫瘤細胞增殖，從而發揮雙重抑制、多靶點阻斷的抗HCC作用。多項國際多中心Ⅲ期臨床研究也已充分證明，索拉非尼能夠延緩HCC進展，明顯延長晚期患者生存期，且安全性較好；同時，不同地域、基線水平和預後因素的HCC患者應用索拉非尼治療都有臨床獲益，且療效相似。目前，索拉非尼已相繼獲得歐洲EMEA、美國FDA和我國SFDA等批准，用於治療不能手術切除和遠處轉移的HCC。索拉非尼常規用法為400mg，po.bid；應用時需注意對肝功能的影響，要求患者肝功能為ChildPughA級或相對較好的Ｂ級；肝功能情況良好、分期較早、及早用藥者的獲益更大。索拉非尼與肝動脈介入治療或系統化療聯合應用，可使患者有更多獲益，已為一些臨床觀察和研究證實；關於與其他治療方法（手術、射頻消融和放療等）的聯合應用，正在進行研究。其他新的分子靶向藥物，采用單藥或是聯合手術、介入治療和系統化療等手段治療肝癌的臨床試驗也正在陸續開展。
系統化療（全身化療）
系統化療（systemicchemotherapy，全身化療）是指主要通過口服、肌肉或靜脈途徑給藥進行化療的方式。早在20世紀50年代起，系統化療就開始用於治療肝癌，是臨床常用的姑息性治療手段。多數傳統的細胞毒性藥物，包括多柔比星（ADM）/表柔比星（EADM）、5-FU、順鉑（PDD）和絲裂霉素（MMC）等，都曾試用於肝癌，但單藥有效率都比較低（一般<10％），缺乏高級別的循證醫學證據表明具有生存獲益。僅個別究提示，與BSC相比，含ADM的系統化療可能延長晚期HCC患者總的生存時間；同時，可重復性差，毒副反應明顯，嚴重影響了其臨床應用和療效。因此，多年來相關研究較少，水平低下，停滯不前。
亞砷酸注射液三氧化二砷（As2O3，亞砷酸）是中藥砒霜的主要成分，我國學者首創應用其注射液（亞砷酸注射液）治療早幼粒細胞白血病，取得了重大突破。2004年，國內多中心協作臨床研究的結果表明采用亞砷酸注射液治療中晚期原發性肝癌具有一定的姑息治療作用，可以控制病情進展，改善患者生活質量、減輕癌痛和延長生存期，同時不良反應較輕，患者的耐受性較好。因此，亞砷酸注射液已經獲得SFDA批准增加晚期肝癌的適應證，成為首個通過多中心臨床研究證明有效而獲批治療肝癌的系統化療藥物。在臨床應用時，應注意選擇適合的患者，注意積極防治不良反應，特別是肝腎毒性。FOLFOX方案近年來，奧沙利鉑（OXA）等新一代的化療藥物相繼問世和應用，使得胃腸道腫瘤的化療明顯進步，預後顯著改善，並推動和啟發了肝癌化療的研究，使肝癌不適合系統化療的傳統觀念受到挑戰和質疑。國內外學者已進行了一系列的臨床觀察和Ⅱ期研究，均提示含OXA的方案治療肝癌有效，客觀有效率有所提高，能夠控制病情發展，減輕症狀，可能延長生存，因而廣受重視。2010年FOLFOX4方案與單藥ADM對照用於不適於手術或局部治療的晚期肝癌患者姑息性化療的國際多中心Ⅲ期臨床研究（EACH研究）結果已經公布，證明含OXA的聯合化療可以為晚期HCC患者帶來較好的客觀療效、控制病情和生存獲益，且安全性好。該項研究得到了國際國內學術界的高度重視，改變了晚期HCC系統化療長期缺乏標准方案的現狀，引起肝癌治療觀念的重大變革。
目前認為，HCC是對含OXA等新型化療方案具有一定敏感性的腫瘤。對於沒有禁忌證的晚期HCC患者，系統化療明顯優於一般性支持治療，不失為一種可以選擇的治療方法，其主要適應證：（1）合並有肝外轉移的晚期患者；（2）雖為局部病變，但不適合手術治療和肝動脈介入栓塞化療者，如肝髒彌漫性病變或肝血管變異；（3）合並門靜脈主干或下腔靜脈瘤栓者；（4）多次肝動脈栓塞化療後肝血管阻塞和/或介入治療後復發的患者。當然，系統化療應當嚴格掌握臨床適應證，及時評估療效，密切監測和防治不良反應。
其他藥物由於多項國際隨機臨床研究均未證明具有生存獲益，不推薦應用他莫昔芬、抗雄性激素藥物或奧曲肽作為抗肝癌的系統治療。但是，奧曲肽可用於控制肝癌合並消化道出血和緩解腸梗阻除外。
