作為HLD治療，目前驅銅藥物DMPS、PCA和DMSA在治療HLD病中較其他銅螯合劑應用廣泛。鋅劑已成為HLD的主要輔助治療藥物之一。單純中醫藥治療HLD目前臨床上多以個案報道為主，說服力不強；療效評定標准尚未統一，缺乏可比性，仍缺乏大樣本的臨床研究去證實其療效。肝移植由於HLD的臨床表現具有差異性，病種稀少，對當前治療的有效性缺乏足夠的前瞻性研究，因此尚在探索中，有待完善。基因治療雖然在動物實驗上取得了豐碩成果，但目前尚未應用到臨床，但為HLD的根治帶來了希望。總之，HLD的臨床治療主要是嚴格低銅飲食，臨床采用規律的綜合驅銅治療。但是對肝豆狀核變性的治療，要走出誤區。
1、對肝豆狀核變性危害未引起重視
由於肝豆狀核變性起病慢，臨床表現又非常隱匿，或沒有症狀，或只有輕微的納差、惡心、震顫等症狀，或許一經休息，即可緩解，常被不引起重視。有的肝豆狀核變性患者，無視疾病存在，遲遲不願進入“病人”角色。他們認為，不妨吃，不礙喝，別聽醫生嚇唬人等等。他們不知肝豆狀核變性對人體的危害是日積月累的，如果不注意控制低銅飲食和正規治療，時間一長，過量的銅就會在體內蓄積，就會給人體重要髒器造成很大的危害:如出現肝硬化、腦損害、腎損害等等，如果得不到規律的治療，有的會出現植物樣狀態或嚴重攣縮畸形等，通常於發病後數年死亡。死亡原因多為合並感染，肝功能衰竭，極少數病人死亡於食管靜脈曲張破裂導致上消化道大出血，所以必須要十分重視，要堅持正規治療，預防並發症的發生。
2、一味追求他人用藥、用藥互相攀比或盲目加大劑量
曾遇到不少這樣的肝豆狀核變性患者，在就診時發現自己與其他患者服用的藥物不一樣，就提出疑問，為什麼給他用的藥和我用的藥不一樣，甚至懷疑醫生有厚此薄彼的作法。經常有肝豆狀核變性患者由於服藥方法不對頭，症狀控制不理想，就提出這樣那樣的問題:能不能給我用點好藥或上網問別的患者用的什麼藥物等等。這是患者不了解肝豆狀核變性治療應根據根據驅銅藥物的治療作用、毒性及不良反應、患者的臨床症狀、臨床檢查結果等注重個體化選擇治療的原則。因為每個發病類型不盡相同，個人身體素質又有差異，還有有無合並症、並發症等問題，所以用藥就不盡相同。患者用藥存在一個匹配對號的問題，即使是用相同一種藥，也還存在一個用藥量的問題，甲病人可能要用一片，乙病人可能半片就行。更可怕的有些患者因治療後症狀無緩解逐漸加大劑量，強求速戰速決。最後導致各種出血、系統性紅斑狼瘡、嚴重過敏等副反應的發生。疾病的治療是醫生根據病人情況“量體裁衣”而進行綜合考慮的，不能一概而論。因此肝豆狀核變性患者的用藥要通過專科醫生對病情和伴隨疾病狀況的綜合分析來決定。
3、從惶恐不安到急於求成
有的肝豆狀核變性患者看到親友或熟人同事因肝豆狀核變性致殘或喪生，便惶惶不可終日，對自己的病異常敏感，格外關心，向醫務人員刨根問底，向病友“咨詢取經”，有的甚至翻閱大量的書籍，渴望弄清疾病來龍去脈，企圖主動把握病情，而不是順從醫生的治療。天天對自己的病情耿耿於懷，寢食難安，使自己陷於“風聲鶴唳，草木皆兵”的困境之中。更有甚者，他們情緒急躁，急於求成，西藥、中藥、偏方、驗方來之不拒，恨不得於朝夕之間將病治好，他們恨病吃藥，卻常因藥物的副作用引出很多麻煩。面對這樣的患者，醫師要做耐心細致的疏導工作，因為精神緊張本身就加重病情。醫生應該讓患者明白，肝豆狀核變性的發病是一個逐漸發生的過程，一般長達幾十年，所謂“冰凍三尺，非一日之寒”，這麼長時間形成的各種各樣的症狀，一朝一日就想控制到正常是不可能的。
4、治療不規律，斷續治療
肝豆狀核變性是終生治療的疾病。目前對於肝豆狀核變性，尚無徹底根治辦法，需長期規律的驅銅治療。但有的患者服藥，三天打魚兩天曬網，極不規律。常是在感到不舒服時才去服點藥，症狀輕了，自己就把藥停了，甚至以為完全康復了，更不願接受任何檢查。有的患者甚至因學習或工作忙而“無暇”就診。有的患者，經服藥後症狀無改善，就擅自停藥，有的則因服藥後稍有不良反應就停止治療，或有的因經濟拮據而被迫中斷治療，只是在覺得身體實在熬不住時才去找醫生……這樣斷續治療，治治、停停、再治治……長此下去，必然會對肝、腦、腎等髒器造成不同程度的損害。所以，確診的肝豆狀核變性患者要持續終身治療。
5、不改變自己的生活方式，過分依賴藥物
有的肝豆狀核變性患者患者，不僅遵醫囑服了藥，而且視藥如命。但是，卻沒有在生活行為方式的改變上下功夫，煙照吸，酒照喝，還美其名曰“吸支煙，賽神仙”，“酒可舒筋活血”，“要解饞，辣和鹹”。以致高銅食品照吃不誤，這樣，病是看了，藥也吃了，但症狀常常不能緩解。其實，生活方式的改變，對肝豆狀核變性治療同樣重要，還望患者從改變生活方式做起。
6、不按醫囑服藥，隨心所欲
驅銅是治療肝豆狀核變性的主要手段，只有遵照醫囑服藥，才能達到治療的目的。但是有的肝豆狀核變性患者卻不是這樣，他們服藥不遵醫囑，隨心所欲，不是因學習、工作忙而忘記服藥，就是不管三七二十一，每天例行公事，吃夠片數，吃夠次數就算完事。如應該早起6點服的藥，8、9點鐘也下不了肚，要不就兩次並作一次服，或者晚上閒下來，干脆把一天的藥補服了了事，嚴重地背離了治療肝豆狀核變性“時辰用藥法”，影響了藥物的吸收和治療作用。
7、盲目相信偽科學，最終鑄成大錯
有相當一部分肝豆狀核變性患者，他們文化水平低，不到正規醫院接受治療，不相信科學卻偏信偽科學及迷信，他們之中有人從眾心理極強，“曾喝過雞血，吃過民間驗法，喝過涼水，甩過一陣子手”，這些熱鬧過去了，雖無靈驗，仍癡心不改。近年來又熱衰於學周易，驗血型，念咒語，相信特異功能，憑手相看病，請大師“發功”，總企盼用某種不可知的力量來強身祛病。也有不少文化水平較高的人，因病情纏綿，在一般治療療效欠佳時轉為半信半疑，甚至笃信“神靈”，樣樣俱全，但總還是控制不了病情的進展。有宗教信仰的患者，在對神靈頂禮膜拜時，常獲得某些精神上的滿足，煩亂的情緒得以穩定，手抖得症狀可能會有一定程度的減輕，即所謂“心誠則靈”，實際上是一種短暫的精神安慰劑效應，而不能從根本上解決問題。殊不知肝豆狀核變性是遺傳的銅代謝障礙性疾病，是由於過量銅在體內蓄積而造成肝、腦、腎等髒器的損害，僅憑念咒語，祈禱是不行的。
8、趕時髦，跟著廣告按圖索骥服藥
隨著科技信息的高速發展，令人目不暇接的藥品廣告或網站，卻給一些肝豆狀核變性患者帶來了影響。由於他們求醫心切，醫生給制定的治療方案他們認為沒用，當看了某些廣告後，就迫不及待地購買服用，有時還拿來向醫生“咨詢”，“醫生，這是廣告裡說的藥，你給我吃它行嗎?”。比如有這麼一位患者，一邊吃醫生給他開的DMSA，一邊又拿著廣告介紹的中藥，弄得醫生哭笑不得。殊不知，很多中藥制劑成分不詳。作為患者，求治心切可以理解，但一定要在正規醫院醫師的指導下治療，切勿擅自購買服用，以免發生意外。
