原發性膽汁性肝硬化（primary biliary cirrhosis, pbc）是一種主要以肝內中小膽管的非化膿性進行性損傷為特征的自身免疫性疾病。人們認識pbc的臨床表現已有150年的歷史，但只是從1965年發現該病特異性標志物——抗線粒體抗體（ama）後，臨床上才開始廣泛開展pbc的診斷；如果純粹為了診斷目的已不主張對每位患者行肝組織學檢查。ama的滴度高低與疾病的嚴重程度並不相關，ama在pbc發病中的作用目前也不清楚。社會家族發病調查研究表明：女性ama陽性者是pbc的高危人群，遺傳因素和環境因素是pbc發病的關鍵因素。pbc的肝損傷特點可以表現為對正常膽管上皮細胞的異常免疫反應，也可以表現為對異常膽管上皮細胞的正常免疫反應。pbc特征性表現為損傷僅僅在小葉間膽管和間隔膽管，它不影響大的膽管，因此臨床無膽道梗阻的影像學表現，相同的上皮損傷也發生在唾液腺及可能的胰腺上皮細胞，臨床出現所謂“干燥綜合征”的症狀。
歐美國家流行病學調查發現，40歲以上女性中pbc的發生率大約為1/600。在近20年來，其發病率有明顯增高趨勢，可能由於早期病例被極早發現以及患者壽命的延長。pbc病死率在肝硬化中占0.6%～2%。pbc的發病率有明顯的地區差異，英格蘭北部和北美地區發病率最高。既往認為此病在我國少見，近年來隨著人們對此病認識的加深，發現我國的pbc患者並不少見，復習國內文獻2000年之前我國pbc病例只是個案報道，2001年有5篇病例總結報道，總例數87例，2004年全年報道達20多篇，總例數超過2000例。2005年報道的更多，達40多篇，報道的病例數也超過5000例以上。我院從2001年常規開展抗線粒體抗體檢測，每周平均發現1-2例新發pbc患者，迄今已發現300余例pbc患者。我們曾對5000名健康體檢者行抗線粒體抗體檢測，結果發現8例陽性，經過進一步確認，有6例屬pbc。pbc臨床表現缺乏特異性，因此很容易被誤診。有的單位報道初始誤診率達60～90％，多數誤診為病毒性肝炎（未分型）或非甲－非戊性肝炎，也有誤診為藥物性肝炎、脂肪肝、膽石症等等；而且多數誤診時間均較長，達幾年甚至十幾年以上。誤診病例多數均進行不恰當的治療，有些治療加重肝髒損傷，也加快病情的進展。
pbc屬免疫介導性疾病，但免疫治療效果不理想。而且在pbc患者中進行試驗性治療很難完成，因為大多數病例是早期且沒有症狀。目前也沒有發現好的替代標志用於長期病情的追蹤隨訪。如果病情發展至肝功衰竭，肝移植是唯一有效的方法。但是這是任何研究的一個“模糊”的終點。熊去氧膽酸（udca）盡管不能徹底治愈患者，但是可以減慢纖維化的進展，減輕膽汁淤積。pbc的治療也包括控制和預防因該病而引起的肝髒和肝外的並發症。只有當我們真正了解了該病的發病機制，才會有希望找到一種特異的靶向治療方法。
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