今年10月,一個新型丙型肝炎病毒( HCV )重磅炸彈藥物正式獲准進入市場。那些滿懷人文主義的疾病治療倡導者對於美國食品藥品監督管理局(FDA)的這一決定感到喜憂參半。
吉利德科學公司(Gilead Sciences)制造的 sofosbuvir 藥效比市面上其他藥物好:它能有效抵御大部分 HCV 變體,並可更快速、更安全地除去這種損害肝髒的病毒。但是,讓人們十分痛苦的是它的價格:每片高達 1000 美元,並且該藥必須服用至少 12 周才能見效。
這樣一來,生活在資源匮乏國家的 1 億多患者就難以使用該藥物。紐約非營利組織”治療行動組”的 Tracy Swan 表示:“無論這個藥物多麼偉大,如果沒有人能使用,也完全沒有用。”
在一個不尋常的行動中, Swan 和其他 HCV 倡議者懇請吉利德公司從一開始就降低該藥在資金匮乏國家的價格。他們希望避免發生在艾滋病流行初期的“噩夢”:經歷了數年之後,包括諸多抗議和法案的提出,窮人才得以使用能夠救命的抗逆轉錄藥物。
“我們希望現在就能得到有效藥物,而不是 15 年之後。”就職於無國界醫生組織下屬“有權使用基本藥物運動”的瑞士日內瓦臨床醫生 Isabelle Meyer-Andrieux 說,“我們確信這種藥能夠改變中低收入國家治療 HCV 的方式。”
Meyer-Andrieux 指出,吉利德公司似乎能夠接受階梯定價,該公司將這一策略用於其抗艾滋病病毒藥物上。吉利德公司負責公司和藥物事宜的執行副總裁Gregg Alton 在寫給《科學》雜志的一封郵件中提道,該公司希望“開發適當的使用和定價策略”。
丙型肝炎的臨床表現有發熱、消化道症狀及肝功能異常等。《科學》雜志報道稱, HCV 能引發威脅生命的肝硬化和肝癌,感染人數預計有 1.3 億~1.85 億,其中 90% 生活在貧困國家。主要通過受污染的輸血或吸毒者共用注射器傳播,性接觸也會發生傳播。目前,共發現 6 種主要的病毒變體,它們被稱為基因型,並且每種變體對治療的響應不同,因此亟需新藥物。
直到 2011 年,唯一的療法還是不怎麼流行的 48 周治療法,結合注射含有病毒唑的干擾素,從而提高免疫系統以及一些非特異性抗病毒作用,但並非直接攻擊 HCV 。這種療法通常會出現十分嚴重的副作用,那些患有基因1型的患者的治愈率低於50%,美國預計患有丙型肝炎的300萬患者中,大約70%感染了該基因型。
在過去 3 年裡,有 3 種藥物被投放市場。這些藥物能直接攻擊 HCV ,將治療周期縮短到 12~28 周,但是,它們只被批准治療基因 1 型,並且一些藥物有副作用,治愈率最多能達 80%。
吉利德公司的 sofosbuvir 能削弱一種 HCV 酶,該病毒需要這種酶進行自我復制。該藥物能在 12 周裡治療大約 90% 的基因 1 型、 2型和 4 型,且副作用相對較小。它也被批准結合病毒唑用於治療基因3型,不過效力較弱且療程長達24周。
2012 年 1 月由吉利德公司領銜的早期研究顯示, sofosbuvir 效果顯著,這也是該公司斥資 112 億美元買下最初研發該藥的小公司的原因。但是, Meyer-Andrieux 認為,在富裕國家全價銷售該藥已經能為該公司帶來豐厚的報酬。“他們不需要治療那麼多的患者就能彌補其花費的 110 多億美元的資金。”她說。
11 月 20 日,瑞士信貸銀行發布了投資者報告,其中小標題就有“ HCV 革命”,暗示 sofosbuvir 僅在富裕國家的銷售額在 2014 年可能就已達到 30 億美元。
“該藥物的制作成本很低。”英國利物浦大學藥理學家 Andrew Hill 表示。通過分析未加工材料、化學合成步驟和與抗艾滋病病毒藥物相似的分子性,Hill 及其同事推斷,68~136 美元就足以生產可供一位患者服用 12 周的藥物。無國界醫生組織也認為,在發展中國診斷和治療 HCV 感染的費用不應超過 500 美元。
為了鋪就生產 sofosbuvir 便宜版本的道路,另一個非營利組織正在挑戰吉利德公司在印度的專利申請。這一策略曾被成功實施在抗艾滋病病毒藥物上。位於紐約市的藥品、使用和知識倡議(I-MAK)領導了一個針對印度 sofosbuvir 專利申請的“反對派”。他們認為 sofosbuvir 只是在一個更早的專利藥物上進行了細微改變,因此不能算全新產品。吉利德公司並沒有回應有關 I-MAK 反對意見的問題。
很多人期望,在晚期發展階段,當與另一種抗 HCV 藥物結合使用時, sofosbuvir 將證明具有更大的效力。
另外, Meyer-Andrieux 表示,無國界醫生組織也在試著建立這些藥物的差別定價,最終希望制藥公司能生產一種針對所有基因型的藥物。“我們非常希望獲得最好的藥物,並將它們結合,以擺脫大型制藥公司的壟斷策略。” Meyer-Andrieux 說。
美國約翰斯·霍普金斯大學丙型肝炎治療專家 David Thomas 表示,當一種藥物能在較短療程內治愈所有 HCV 感染,則治療需求將進一步加強。“我無法想象有人不願意治愈它。”他說。