兒童肝髒惡性腫瘤的發生率大約占所有兒童惡性腫瘤的1%。大約2/3的兒童肝髒腫瘤系惡性。成人的肝髒惡性腫瘤多為肝細胞肝癌，而兒童的肝髒惡性腫瘤多為肝母細胞瘤。其他兒童肝髒惡性腫瘤還包括肝細胞肝癌，肉瘤，惡性生殖細胞瘤等。兒童肝髒良性腫瘤有血管瘤，錯構瘤，腺瘤和局灶結節性增生。肝髒腫瘤的組織學類型、解剖學部位對其治療及預後至關重要。
肝髒惡性腫瘤：流行病學研究表明，自1972-1992年美國兒童肝髒惡性腫瘤發病率以每年5%的速度增長。也有研究表明有早產病史的兒童肝母細胞瘤的發生率較足月生產兒高。由於兒童占人口比例小，每年肝髒惡性腫瘤的發病人數也少，但其迅速增高的發病率也促使我們不斷完善其治療方案，從而提高長期生存率。
（1）肝母細胞瘤
肝母細胞瘤是兒童最為常見的肝髒惡性腫瘤。男孩發病率較女孩高。由於肝母細胞瘤由一些類似胚胎期或胎兒期肝髒的細胞組成，因此被歸於胚胎性腫瘤，其平均發病年齡在18個月。大約只有5%的肝母細胞瘤患兒診斷時年齡超過4歲。病理學將其分為上皮型(胎兒型、胚胎型)、上皮一間葉混合型，間葉型，未分化型。大約有5%肝母細胞瘤屬於未分化型，此類亞型預後差。
（2）肝細胞肝癌
肝細胞肝癌在兒童肝髒腫瘤發病居於第二位，與肝母細胞瘤有顯著區別。大部分肝癌患兒診斷時在10歲以後，是青少年最常見的肝髒惡性腫瘤。目前已知肝癌與乙肝病毒感染、肝硬化相關，此病程的進展可能需要數十年。研究報道東南亞小於15歲兒童肝髒腫瘤發病率是西方兒童的4倍。這與東南亞肝炎高發有關。隨著乙肝疫苗的普遍應用，東南亞兒童肝癌發病率呈現明顯降低趨勢。通常兒童肝細胞肝癌和肝母細胞瘤具有相似的臨床表現，需要病理學加以鑒別確診。
（3）肉瘤及其他肝髒惡性腫瘤
兒童肝髒肉瘤包括橫紋肌肉瘤、未分化肉瘤和血管肉瘤。未分化肉瘤是居於肝母細胞瘤和肝細胞肝癌之後的第三位兒童常見肝髒惡性腫瘤，常發生於5-10歲兒童，近年來由於化療和手術相配合治療，已經成為兒童可以治愈的惡性腫瘤。肝髒橫紋肌肉瘤常來自膽道系統，好發於5歲以下兒童，臨床常表現為膽道梗阻性黃疸，手術切除率低，但由於對放化療均敏感，故5年總體生存率能達到70%左右。肝髒血管肉瘤惡性程度極高，具有獨特侵襲性，預後不良，由於通常對化療不敏感，故目前為止治療成功的報道僅見於個例。性腺外原發肝髒生殖細胞瘤也曾有個案報道，但一般多系性腺生殖細胞瘤轉移而來。
肝髒良性腫瘤兒童肝髒良性腫瘤大約占肝髒腫瘤的30%，血管瘤和血管內皮瘤最為常見。血管內皮瘤發病時腫瘤體積較小者臨床多無明顯症狀，若發病時腫瘤巨大或肝髒系多發病灶者還可能合並其他疾病，如充血性心力衰竭，梗阻性黃疸，消耗性凝血功能障礙，藥物難治性甲狀腺功能低下等。雖然屬於良性疾病，但治療也可以使用化療結合手術，常用的化療藥物包括長春地辛、環磷酰胺等。肝髒腺瘤、錯構瘤也是常見的良性腫瘤，通常患兒因為發現腹部包塊就診，通過手術切除可達到治愈目的。部分腺瘤可能發生惡變，多見於男性。
兒童肝髒腫瘤的遺傳學變化： 肝母細胞瘤與一些遺傳性綜合征相聯系，如家族性腺瘤性息肉病、Beckwith-Wiedemann綜合征等。與其他胚胎性腫瘤類似，肝母細胞瘤也可能發生11-15號染色體位點的突變，也可能出現染色體數目異常，如2、8、20染色三體。大約18%肝母細胞瘤患兒發生1號染色體重排。此外，肝母細胞瘤還可能出現DNA甲基化異常。
環境因素影響：很早前就有研究表明父母的職業及密切接觸的環境與子女肝髒腫瘤尤其是於肝母細胞瘤的發生相關。父母從事焊接職業，長時間接觸石油或塗料，其子女患肝母細胞瘤的幾率增高。近期研究表明如父母吸煙，則子女患肝母細胞瘤的風險增高。
兒童肝髒腫瘤的臨床表現：兒童肝髒腫瘤多表現為無痛性腹部包塊。性早熟也可見於腫瘤分泌絨毛膜促性腺激素的患兒。若腫瘤分泌血小板生成素，臨床常出現血小板數量異常增高。有些患兒也可出現腹痛。肝髒腫瘤患兒多肝功能正常，不出現黃疸，但病毒性肝炎繼發肝細胞肝癌患兒例外，他們可能出現黃疸及肝硬化。一般而言，肝髒腫瘤患兒生長發育正常，除非合並其他遺傳性綜合征如Beckwith-Wiedemann綜合征等才會影響其正常生長發育。
實驗室及影像學檢查：所有肝髒腫瘤的患兒均應行血AFP、絨毛膜促性腺激素檢測。超過90%肝母細胞瘤患兒出現AFP值的顯著增高，大部分肝細胞肝癌患兒同樣也出現AFP值增高，當接受有效治療後，AFP值會降至正常。而絨毛膜促性腺激素水平增高會導致患兒性早熟。應當注意的是，嬰兒期AFP正常情況可以達到100，000ng/ml，甲胎蛋白半衰期約為1周，幾個月以後正常AFP值應該降至10 ng/ml以下。肝髒腫瘤患兒應行腹部B超，CT，乃至MRI檢查。少部分腫瘤可能出現鈣化，應該注意同時進行胸部CT檢查，因為肺常常是惡性腫瘤發生轉移的部位。
兒童肝髒腫瘤分期：北美對兒童肝髒腫瘤的分期與其他腫瘤類似，是根據腫瘤能否切除及有無遠處轉移分期，屬於術後分期系統。而歐洲采用的分期系統是根據治療前腫瘤累及肝髒程度而定，即PRETEXT分期，後來國際兒童肝髒腫瘤治療協作組將其加以改進，制定出SIOPEL分期，根據此分期系統能提示腫瘤累及的肝段數量，有無肝外侵犯，同時指導治療計劃制定及准確評估預後。
經過世界范圍內治療協作組的努力，兒童肝髒惡性腫瘤的治療在過去的幾十年間進展迅速。兒童肝髒惡性腫瘤的治療已經從單純的手術切除發展到綜合治療模式。早期肝母細胞瘤患兒長期存活率已經超過90%。兒童肝癌治療常參照肝母細胞瘤，但效果遠不如肝母細胞瘤。近期世界衛生組織已經批准索拉菲尼作為成人進展期肝細胞肝癌一線治療藥物，但對於兒童肝癌尚無相關研究支持其應用。兒童肝髒肉瘤的治療與其他部位的肉瘤治療方案一樣。手術切除對於兒童肝髒腫瘤治療而言是至關重要的。手術醫師必須根據影像學資料推斷手術完整切除腫瘤的可行性，術中必須將腫瘤臨近淋巴結一並送檢病理。如果已經出現肺小結節性轉移灶，肝髒原發灶手術切除也應該擇期進行，這能改善預後。近年來出現的PET-CT及AFP抗體成像不僅能為外科手術提供腫瘤的精確定位，也能早期提示腫瘤的復發與轉移。良性腫瘤及1期肝母細胞瘤能通過一期手術切除獲得治愈。由於初始腫瘤體積大，累及肝段多，超過60%的患兒不能一期切除腫瘤，需要接受術前新輔助化療。常用的化療藥物包括順鉑，長春新鹼，5-FU，吡柔比星。如果化療後患兒AFP下降迅速，腫瘤體積明顯縮小，提示預後較好。有25%-30%不能一期切除的患兒療效不佳，新輔助化療後仍無法切除腫瘤，原位肝移植為這些患兒帶來新希望。近年來活體肝移植成為兒童肝髒惡性腫瘤的治療新選擇。由於正常肝髒對射線耐受劑量小，故而放療不作為兒童肝髒惡性腫瘤的常規治療方法。
